Un equipo internacional de investigadores ha logrado un gran avance en el tratamiento de la inmunodeficiencia combinada grave por déficit de la enzima ADA, una rara y mortal enfermedad infantil. Según los resultados, publicados en la revista New England Journal of Medicine, una nueva terapia génica administrada a 62 niños fue eficaz en un 95 % de los casos y no causó complicaciones graves. El seguimiento de los pacientes, de dos cohortes de California (EE.UU.) y el Reino Unido, se hizo a largo plazo, en algunos casos durante siete años.

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